Sistema BAALC para células de leucemia – DocCheck

Como a leucemia se desenvolve? A causa molecular já foi identificada em dois estudos.

Neutropenia congênita aguda (NC) é uma síndrome de insuficiência da medula óssea pré-cancerosa que progride para Leucemia mielóide aguda (AML) pode se desenvolver.

Imunodeficiência com baixa contagem de granulócitos

Este raro distúrbio congênito de hematopoiese é uma dessas doenças HIVCom um número reduzido grãos E defeitos funcionais associados a ele. Em pessoas infectadas, infecções bacterianas graves aparecem logo após o nascimento. O único tratamento possível é a terapia vitalícia com fatores de crescimento recombinantes (proteínas), que devem ser injetados diariamente. 20% dos pacientes são congênitos Neutrófilos Sofre de leucemia nas primeiras décadas de vida.

Uma equipe de pesquisadores do Hospital Universitário de Tübingen conseguiu quebrar o mecanismo pelo qual a leucemia se desenvolve e explorar um novo tratamento. Como chefe do Laboratório de Referência para Diagnóstico e Pesquisa do Registro Internacional de Neutropenia Crônica Grave (SCNIR), a Professora Julia Squawah conseguiu coletar grandes quantidades de dados de pacientes com doenças raras. Projeto de pesquisa analisando.

Um novo modelo de teste foi desenvolvido

Devido à falta de modelos animais de neutropenia e à dificuldade em obter células suficientes da medula óssea dos pacientes, os pesquisadores desenvolveram um novo modelo experimental para estudar a leucemia. Eles usam métodos moleculares para restaurar as células sanguíneas de pacientes com neutropenia a um estado fetal precoce – células-tronco pluripotentes induzidas (IPSCs).Células IPS)

Em culturas de células, eles, por sua vez, geram células hematopoiéticas a partir dessas células-tronco. Usando um novo método, o clipper genético (CRISPR / Cas9), eles fizeram a célula de leucemia maligna e adicionaram a mutação do gene às células iPS. Os especialistas produziram com sucesso células de leucemia em culturas de células que se assemelham muito às células de leucemia primária de pacientes com neutropenia.

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BALC faz com que as células de leucemia morram

Os pesquisadores também estudaram os efeitos dos genes em que as células leucêmicas contêm quantidades muito maiores de células saudáveis. Para investigar esse efeito no crescimento da leucemia, genes em células-tronco gerados in vitro foram interrompidos usando tesouras de genes.

Foi descoberto que desligar uma única proteína – PLC Isso leva à morte das células leucêmicas. Ao analisar a ativação de todos os genes dependentes de BAALC, Skokowa e sua equipe foram capazes de decifrar o mecanismo molecular do desenvolvimento da leucemia e identificar um inibidor de baixo peso molecular (CMPD1) com efeitos terapêuticos. Este novo medicamento mata as células de leucemia sem atacar as células normais de formação de sangue, por isso pode ser usado para tratar a leucemia em estudos clínicos.

Este texto é baseado em A. Comunicado de imprensa Do Hospital Universitário de Tübingen. Nós temos o estudo para você Aqui E vincule-os no artigo.

Fonte da imagem: Professor Osaro Irhabour, Wikimedia Commons

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